CRISPR Terapi Baru: Kolesterol Turun hingga 62%, Cukup Sekali Suntik

MOMSMONEY.ID - Melalui pemotongan gen, kolesterol turun dan menghilangkan kebutuhan akan obat-obatan. Studi baru ini diterbitkan di New England Journal of Medicine.

Studi ini berskala sangat kecil, hanya melibatkan 15 pasien dengan kondisi penyakit yang parah dan bertujuan untuk menguji keamanan obat baru yang dihantarkan menggunakan CRISPR-Cas9.

Hasil awal menunjukkan penurunan hampir 50% pada low-density lipoprotein (LDL) dan penurunan rata-rata 55% pada trigliserida.

Ann Marie Navar, dokter kardiologi di UT Southwestern Medical Center, berharap, temuan ini bisa menjadi solusi permanen. Meski masih tahap awal, temuan ini sangat menjanjikan. 

Baca Juga: Antikoksidan Astaxanthin & Teh Hijau Ampuh Naikkan Kolesterol Baik HDL

Pasien cukup mendapatkan satu kali terapi CRISPR, tanpa harus mengonsumsi obat lagi setiap hari.

Dosis tertinggi berhasil menurunkan kolesterol tinggi

Dilansir dari Time.com, gagasan mengenai pengobatan berbasis penyuntingan gen ini bermula dari sumber yang tidak biasa, sebuah mutasi genetik. Dalam kondisi ini, gen ANGPTL3 atau angiopoietin-like protein 3 yang berperan mengatur kadar LDL dan trigliserida menjadi tidak aktif.

Ini adalah mutasi alami yang memberikan perlindungan terhadap penyakit kardiovaskular. Berbagai dosis obat berbasis CRISPR diberikan kepada peserta studi melalui infus:, satu kelompok menerima dosis sangat kecil sebesar 0,1 miligram per kilogram berat badan.

Sementara, kelompok lain menerima dosis antara 0,3 hingga 0,8 miligram per kilogram. Penurunan rata-rata sebesar 55% pada trigliserida dan hampir 50% pada kolesterol LDL terjadi pada dosis tertinggi. 

Hal ini sangat menggembirakan karena saat ini belum ada terapi yang mampu menurunkan kolesterol LDL dan trigliserida secara bersamaan.

Profil keamanan jangka panjang terapi CRISPR

Meskipun disebut sebagai terapi gen, pengobatan ini tidak mengubah keseluruhan susunan DNA seseorang. Terapi ini hanya melakukan satu penyuntingan terarah pada satu gen di dalam sel hati dan perubahan tersebut terbatas pada sel-sel itu saja di dalam tubuh pasien.

Metode ini tidak mengubah gen yang dibawa oleh sperma atau sel telur, sehingga tidak dapat diwariskan kepada keturunan seseorang. Pada dasarnya, metode ini dirancang untuk meniru varian genetik yang memang sudah dimiliki sebagian orang sejak lahir.

Profesor Bryan Williams, kepala bidang sains dan medis di British Heart Foundation, mengatakan, kadar kolesterol berhasil diturunkan hingga 62 persen pada dosis tertinggi dan penurunan tersebut tampak stabil selama beberapa bulan. Ada kemungkinan satu dosis saja dapat mengurangi risiko penyakit kardiovaskular.

Jika uji coba berskala lebih besar terbukti berhasil, terapi gen yang inovatif ini berpotensi merevolusi cara dokter menangani pasien kolesterol tinggi. Terkait penyuntingan gen, secara teoretis ini merupakan pengobatan sekali seumur hidup untuk mempertahankan penurunan kadar PCSK9.

Karena adanya kekhawatiran mengenai keamanan, FDA mewajibkan pemantauan keamanan selama 14 tahun. Selain membantu orang yang tidak merespons dengan baik terhadap obat statin atau mereka yang mengalami komplikasi, metode ini juga membuka jalan bagi penggunaan penyuntingan gen somatik untuk menangani penyakit kronis.

Baca Juga: Pangkas Kolesterol dan Berat Badan, 6 Diet Ini Efektif Jaga Jantung

Cara kerja terapi CRISPR untuk kolesterol tinggi

Studi ini melibatkan 35 orang dewasa yang menderita kolesterol sangat tinggi akibat faktor keturunan yang dikenal sebagai heterozygous familial hypercholesterolemia atau penyakit arteri koroner dini. Setiap pasien menerima salah satu dari enam dosis, mulai dari 0,3 mg hingga 1,0 mg total RNA per kilogram berat badan. 

RNA berperan sebagai pembawa pesan genetik di dalam tubuh. Pada dosis tertinggi, terapi ini menurunkan kolesterol LDL hingga 62%. Penurunan terkecil yaitu 9%, terlihat pada dosis terendah sebesar 0,3 mg per kilogram. 

Pada peserta yang dipantau dalam jangka waktu terlama, kadar kolesterol tetap rendah. VERVE-102 diberikan sebagai infus tunggal melalui selang infus ke dalam pembuluh darah vena dan menurunkan kadar LDL secara tidak langsung. 

Obat ini mematikan gen yang memicu hati untuk memproduksi protein bernama PCSK9. Protein ini biasanya menghambat tubuh dalam membersihkan kolesterol LDL yang bersirkulasi di dalam darah. 

Dengan dimatikannya gen tersebut, tubuh dapat membuang lebih banyak LDL. Terapi ini bertujuan untuk menciptakan kembali efek perlindungan tersebut pada orang-orang yang berisiko tinggi mengalami serangan jantung dan stroke.

Cek Berita dan Artikel yang lain di Google News